目前,基因组编辑面临的一大挑战是在有丝分裂后的细胞中实现外源基因的有效靶向整合。作者设计了一种基于CRISPR的基因组编辑方法,该方法利用非同源末端连接(NHEJ)双链断裂修复通路,在不发生细胞分裂的组织中实现靶向敲入。虽然还需进一步提高该方法的效力,但作者展示了该方法在有丝分裂后的神经元和其它不发生分裂的组织中实现靶向敲入的应用潜力,也为它在视网膜色素上皮层模型中疾病修复中的潜在应用提供了初步的探索性数据。
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