1型强直性肌营养不良症是成人肌营养不良症的最常见形式，1型强直性肌营养不良症可导致严重的疲劳，产生严重的身体功能障碍，妨碍患者参与社会活动。在这项研究中，我们旨在确定，同相比单独标准治疗相比，认知行为疗法及选择性分级运动疗法共同结合在一起，是否能够改善1型强直性肌营养不良症患者的健康状况。
方法
我们在位于法国巴黎、德国慕尼黑、荷兰奈梅亨和英国纽卡斯尔的四个神经肌肉转诊中心，进行了一项多中心、单盲、随机形式的试验。这四个神经肌肉转诊中心在治疗1型肌强直性肌营养不良患者方面具有丰富经验。
符合条件的参与者需要符合的条件为：年龄在18岁以上的患者，经基因检测确诊为1型强直性肌营养不良症、存在严重疲劳症状（即：个体强度及疲劳分量表清单评分≥35分）。我们将参与者按照（1：1）的比例随机分配为两组，第一组的治疗方法为：接受认知行为疗法加标准护理，第二组的治疗方法为：单独接受标准护理。
随机分配通过网络中央系统进行。认知行为疗法的重点在于，解决患者主动性降低，帮助患者增加体育活动，优化患者的社交互动，调节睡眠，改善睡眠模式，应对疼痛，帮助患者正确认识1型强直性肌营养不良症。
认知行为疗法持续10个月，分为10-14疗程。
在荷兰奈梅亨和英国纽卡斯尔，认知行为疗法可以添加分级锻炼模块。主要结果是，DM1-Activ-c分量表清单评分的10个月期间的基线出现了变化。DM1-Activ-c分量表可用于衡量活动和社会参与能力（分数范围0-100）。
对主要研究结果的统计分析包括，所有参与者的数据、使用基线分数作为协变量的混合效应线性回归模型。同时提供了安全数据，以便进行描述。该试验已在ClinicalTrials.gov注册，编号为NCT02118779。
发现
2014年4月2日至2015年5月29日，我们将255名患者随机分配为两组进行治疗，第一组128名患者接受认知行为疗法加标准护理，第二组127名患者单独接受标准护理。
第一组中的33名（26％）也接受了分级运动模块。
随访持续到2016年10月17日。
认知行为治疗组的DM1-Activ-c评分从基线平均值61.22（17.35）上升到第10个月的63.92（17.41）（调整后的平均差异1.53,95％CI -0.14至3.20）
标准护理组的的DM1-Activ-c评分从基线平均值63.00（17.35）降至60.79（18.49） （-2·02，-4·02 至 -0·01），组间平均差为3.27分（95％ CI 0.93 至 5·62，p = 0.007）。
在认知行为治疗组中，有65名患者（51％）发生244次不良事件，标准治疗组仅有63名患者（50％）发生了不良事件，其中最常见的是跌倒事件（40名患者中有155人发生了不良事件，在认知行为治疗组中为71人，标准治疗组为33人）。
在认知行为治疗组中有19名患者发生24例严重不良事件，标准护理组中有15例患者发生了23例严重不良事件，其中最常见的是胃肠道和心脏病。
解释
认知行为疗法通过10个月的治疗，帮助1型强直性肌营养不良症患者改善了活动和社会参与的能力。在没有治愈性治疗方法的情况下，可以考虑将认知行为疗法用于治疗1型强直性肌营养不良症。
资金
欧盟第七框架计划(7th Framework Programme，简称FP7)，是欧盟投资最多的全球性科技开发计划。欧盟委员会于2007年1月1日启动第七个科技框架计划(2007-2013)，总预算为505.21亿欧元。
欧盟第七框架计划是当今世界上最大的官方重大科技合作计划，其研究以国际前沿和竞争性科技难点为主要内容，具有研究水平高、涉及领域广、投资力度大、参与国家多等特点。
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